PepGen 11月10日公布，第1型肌強直性失養症（DM1）候選藥PGN-EDODM1的二期試驗中，6名接受10毫克／公斤劑量的患者，16週張開手掌所需時間平均縮短3.9秒，安慰劑組為0.2秒。這項功能性結果與肌肉組織分析，支持公司繼續開發這款罕病藥物。
肌肉分子變化伴隨張手功能改善
DM1是一種逐漸惡化的遺傳疾病，會造成肌肉無力、收縮後難以放鬆。PGN-EDODM1是寡核苷酸藥物，作用於致病RNA，修正細胞內的RNA剪接異常。FREEDOM2試驗這個劑量組共8人，隨機分成6人用藥、2人安慰劑，接受4次、每4週1次的靜脈給藥。
第13週時，用藥組肌肉RNA平均剪接校正幅度為46.5%，兩個劑量組合併的安慰劑資料則為6.8%。這個劑量組未通報嚴重或重度不良事件，也沒有劑量限制毒性。樣本數很小，患者自評結果也不一致，改善能否持續、臨床意義多大，還要後續研究確認。
同類三期受挫 美國試驗仍受限
諾華同樣針對DM1開發的del-desiran（delpacibart etedesiran），9月公布的HARBOR三期試驗未達到張手時間改善的主要指標。這款抗體寡核苷酸複合體來自諾華收購Avidity的管線，諾華表示正評估完整資料，並與主管機關討論後續路徑。
PepGen的FREEDOM2在美國目前仍受FDA部分暫停限制，公司正進行額外小鼠研究回應監管問題。下一個較高劑量組的結果預計2027年上半年公布，延伸試驗的部分療效與安全數據預計明年1月公布；公司規劃在限制解除後，於明年下半年與FDA討論二期結束後的開發安排。
