美國食品藥物管理局（FDA）19日以加速核准途徑，通過英國藥廠葛蘭素史克（GSK）的免疫療法Jemperli（dostarlimab），用於第II、III期、具高度微衛星不穩定性（MSI-H）或錯配修復缺陷（dMMR）的局部晚期直腸癌成人病人。GSK 19日新聞稿指出，這是美國首個獲准用於這群病人的免疫療法。標準治療的化療、放療加手術，可能留下腸道、排尿、性功能障礙等後遺症；這次核准代表部分病人有望只靠一種藥物，免去這三種治療。
MSI-H與dMMR描述的是同一類腫瘤特性。細胞複製DNA難免出錯，正常細胞會靠「錯配修復」機制修正；dMMR指這套機制失靈，MSI-H則是失靈後在DNA重複片段（微衛星）留下大量錯誤的檢測結果。GSK指出，約5%至10%的直腸癌屬於這類，腫瘤累積大量突變，往往對免疫療法反應特別好。
Jemperli屬於「免疫檢查點抑制劑」。免疫細胞上有PD-1等「煞車」分子，癌細胞會藉此躲避攻擊；這類藥物就是阻斷煞車，讓T細胞重新攻擊癌細胞。Jemperli是PD-1阻斷抗體，在美國原已核准用於子宮內膜癌等適應症。
AZUR-1試驗近7成達完全緩解
這次核准依據第II期AZUR-1試驗，收治154名未曾治療的病人，每3週靜脈注射500毫克，共9個療程、約6個月。主要指標是「持續12個月臨床完全緩解」（cCR12），即內視鏡、核磁共振等檢查都看不到腫瘤，且維持12個月。
GSK公布，依研究者評估，68%（98/144）的可評估病人達到cCR12。作為主要指標的獨立中央審查評估，目前47%（54/116）達標，另有38人已達臨床完全緩解、但追蹤未滿12個月。GSK表示，中位追蹤超過2年，有反應的病人至今無人復發。
安全性方面，20%病人出現嚴重不良反應，最常見為疲倦（32%）、皮疹（22%）、腹瀉（18%）與搔癢（17%），3%病人因不良反應永久停藥。
屬加速核准 長期復發風險待追蹤
依GSK公布的仿單內容，這項適應症是根據cCR12結果給予加速核准，長期復發風險仍未知、需更多追蹤；後續能否維持核准，可能取決於確認性試驗能否驗證臨床效益。完整期中分析將在10月的歐洲腫瘤醫學會（ESMO）發表。FDA 19日公告指出，這次比審查目標日期提前4個月核准，加拿大、英國等國主管機關的同步審查仍在進行。
GSK首席科學官Tony Wood表示：「數十年來，治療一直仰賴化療、放療和手術。這項核准提供新的治療方式。」美國大腸直腸癌聯盟（Colorectal Cancer Alliance）執行長Michael Sapienza則提醒，診斷時的生物標記檢測，是找出可能適用病人的關鍵。
112年台灣大腸癌新增1.9萬人
衛福部2025年12月30日公布的112年癌症登記報告顯示，大腸癌新發生人數為1萬9,074人，僅次於肺癌，居十大癌症第2位；男性的大腸癌標準化發生率更排名第1。
