Beam Therapeutics 11月10日公布，鐮刀型貧血細胞療法risto-cel（ristoglogene autogetemcel）的一／二期樞紐試驗達標，主要指標為連續至少12個月沒有嚴重血管阻塞危機。公司最快今年底向美國食品藥物管理局（FDA）申請上市，爭取讓鹼基編輯療法加入既有的治療市場。
鹼基編輯提高胎兒血紅素抗鐮化
risto-cel以患者自己的造血幹細胞製成，透過鹼基編輯調整血紅素基因的啟動區，增加胎兒血紅素產量，降低紅血球鐮化、堵塞血管的風險。屬於一次性細胞治療，患者回輸細胞前仍須先接受busulfan清髓化療，再進行造血幹細胞移植。
BEACON試驗採開放標籤、單臂設計，截至10月20日共49名成人及青少年接受治療，其中31人已完成主要指標所需的追蹤。Beam表示，試驗同時達成連續12個月未因嚴重發作住院的次要指標，安全性與清髓化療、移植程序及疾病本身的已知影響一致。
既有基因療法在前 Beam拚年底送件
美國市場已有Casgevy（exagamglogene autotemcel）等基因療法。FDA在2023年核准時公布，Casgevy可評估的31名患者中，有29人連續至少12個月沒有嚴重血管阻塞危機。Beam這次沒有公布確切達標比例，兩項研究也不是直接對照，數據不宜直接比較。
Beam執行長John Evans表示，這批結果支持公司推進上市申請，最快2026年底送件。完整樞紐結果預計2027年在醫學會議發表，12月12日至15日的美國血液學會年會，則會先呈現資料截止日較早的結果。
