英國藥廠阿斯特捷利康（AstraZeneca）與美國AI新藥開發公司insitro建立全球獨家研究合作。insitro 15日宣布，將運用旗下AI平台，為阿斯特捷利康在代謝功能障礙相關脂肪性肝炎（MASH）與心肌病兩大領域尋找新標靶與新藥；insitro可先取得4,000萬美元預付款，另有最高約14.6億美元的探索、開發與商業化里程碑款，以及依全球銷售額計算的個位數百分比權利金，合作總值上看約15億美元。阿斯特捷利康生物製藥研發負責人Sharon Barr在新聞稿中表示，研發中最關鍵的決策之一就是選對標靶；這筆合作正是把AI用在「找標靶」這一步。
MASH是什麼？MASH是脂肪肝病的進展型態，肝臟不只堆積脂肪，還出現發炎與肝細胞損傷，可能進一步走向纖維化；心肌病則是心臟肌肉本身發生病變，影響心臟的收縮或舒張功能。
預付4千萬美元 後續臨床由AZ主導
依新聞稿內容，insitro將以「Virtual Human（虛擬人體）」平台找出兩種疾病的致病生物機制，並把阿斯特捷利康提名的標靶，從探索階段一路推進到開發候選藥物（development candidate）；後續所有臨床開發、法規申請與商業化，則由阿斯特捷利康主導。新聞稿未揭露合作涵蓋的標靶或計畫數量。
MASH與心肌病的異質性難題
insitro在新聞稿中指出，MASH與心肌病都是盛行且常被低估診斷的疾病，患者之間差異極大，這種異質性讓兩類疾病難以治療，卻也是高內涵數據最能發揮價值之處。
以遺傳資料為錨 用AI找致病因果
insitro形容Virtual Human是「以遺傳為錨的AI引擎」，可揭示疾病如何開始、如何進展、又可能如何被逆轉。簡單來說，藥物開發最大的風險之一，是挑中只與疾病「相關」、卻不是真正「驅動」疾病的分子；insitro的做法是以人類遺傳資訊為基準，用AI分析自2018年起累積的大規模人體與細胞多模態數據，辨識疾病背後的因果驅動因子，再交由另一套TherML平台針對這些因子設計藥物。
insitro創辦人暨執行長Daphne Koller表示，其平台能同時拆解疾病生物學並找出驅動疾病病理的因果因子。阿斯特捷利康執行副總裁暨生物製藥研發負責人Sharon Barr則說，疾病生物學極為複雜，公司正運用AI找出疾病驅動因子，加速發現高品質藥物。
肝臟纖維化新藥 2027年初進臨床
insitro總部位於加州南舊金山，累計募資逾7.5億美元，投資人包括a16z、ARCH、BlackRock、GV、T. Rowe Price與淡馬錫（Temasek）等。公司目前有9項首創（first-in-class）計畫，其中針對肝臟脂肪與纖維化遺傳主調控因子的藥物，預計2027年初進入臨床；此前也已與必治妥施貴寶（BMS）、禮來（Lilly）及吉利德（Gilead）建立合作。
